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肯尼迪病可以用基因治疗吗?前景怎么样?

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2019
2020-05-25 09:25:47
三级甲等

樊东升 主任医师 点击查看完整专家简介>>
北京大学第三医院 神经内科 科室主任 博士研究生导师

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视频字幕

(采访)目前肯尼迪病的基因治疗,我们国内有开展吗?前景怎么样?

肯尼迪病到2019年为止,全世界还没有正式开展它的基因治疗,因为它相对来说还是一个相对比较少见的,可能我们基因治疗是最近这一两年应该说取得了突飞猛进的进展,其中也跟基因编辑的技术有关系。

实际上我们在基因治疗,早在20世纪90年代就已经开始,其中有一个低谷期很长时间因为在美国做了一例,导致这个小孩病人的死亡,就一下陷入低谷,当时可能是因为腺病毒介导导致了免疫反应,很长时间比较沉寂,因为干细胞治疗那个时候又正好是新起的时候,所以就出现了一兴一衰的情况,就是基因治疗衰落了,干细胞治疗上去了。

但干细胞治疗现在到临床还没有根本解决问题,但反过来基因治疗经过一个沉寂期以后,慢慢又恢复了,并且最先应用在脊肌萎缩症的疾病治疗上,脊肌萎缩症是一个我们叫SMN基因,就是运动神经元生存基因出现了问题。

这个病用基因治疗有不同的方法,一个是用反义寡核苷酸,一种就是AAV直接介导的一个基因,通过不同的方法都取得非常好的效果。那个病是从小孩就一生下来,新生儿就可以出现,新生儿、幼儿不同的类型,在小孩刚刚出生的时候,那是个软瘫的小孩,站不起来。但是用了基因治疗以后,这小孩就能站起来,就可以走路了。所以治疗效果是非常明显的。

基因治疗虽然在这个病上跟肯尼迪病好像离得比较远。但基因治疗对于明确致病基因的这种单基因病,就打开了一个窗口了,既然这个病可以治,其他病也都可以治。

2019年发表的文章里面,跟肯尼迪病关系最密切的就是亨廷顿病,亨廷顿病是神经系统的一个舞蹈病,它也是三核苷酸重复序列的异常,会导致病人控制不住的肢体的舞动,一直在乱动,所以我们就叫舞蹈病。通过基因治疗已经取得了一个良好的效果。

既然从脊肌萎缩症基因跟肯尼迪病完全不同的基因,取得了效果,然后亨廷顿病跟肯尼迪病有些相近的基因机制也取得了进展,可以指望不远的将来,肯尼迪病从基因技术上来治疗可能是没有问题的,只是说现在我们要一个一个去解决这样的病,可能先从常见病,或者是容易入手的病去解决。

肯尼迪病本身也并不复杂,因为它跟其他病相比,它的预后又是比较良性,所以它可能迫切性方面没有其他病那么迫切。但一个病如果是技术上已经解决的话,从这个病扩展到另外一个病是很容易的一件事情,所以虽然现在目前国内外还没有针对肯尼迪病的基因治疗,但是同类的疾病已经有了,所以这个也应该是指日可待的一件事情,技术上难题已经解决了,所以它只是一个时间的问题。


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