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阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)有哪些治疗方法?

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2022
2019-03-05 14:56:37
三级甲等

韩冰 主任医师 点击查看完整专家简介>>
北京协和医院 血液内科 博士生导师

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>>>阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)有哪些治疗方法?

(采访)对于PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)患者目前有哪些治疗办法?

PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)要按照不同的分类进行区别对待:

比如说轻症的患者,有些病人只有一些PNH克隆,其实没有什么症状,这种病人不一定需要治疗,但是需要随访。

如果这个病人的表现是一个再生障碍性贫血为主的所谓的再障-PNH综合征,或者是以再障为主要表现的这样的病人,要治疗再生障碍性贫血。

跟再生障碍性贫血的治疗原则是一样的,免疫抑制剂或者是骨髓移植这样一个情况。

如果这个病人是以溶血为表现的话,就要针对溶血。溶血的话最简单的可以输血,因为溶血是阵发性的,有一定的自限性。这次溶血可能发作完了以后,有的人可以缓解很长时间,所以你可以对症输血。

激素治疗,包括在中国的“指南”当中,提到激素的治疗,可以使用。但实际上来讲因为我们病人特别多,我们中心是全国最大的PNH中心,我是不建议病人长期使用激素的,尤其是反复使用激素,因为这样会带来很多激素相关的并发症。而现在有很多其他药物,完全可以替代激素,所以我觉得激素可以用,但是不建议长期使用,而且应该密切监测激素的并发症。

第三个就是现在比较常用的新药,或者说比较有希望的药物,就是补体单抗,它的英文叫Eculizumab,把它翻译成中文就是依库珠单抗。这个单抗实际上在2007年就已经在美国上市,已经在FDA(美国食品药品监督管理局)中批准了,今年(2019年)都已经十多年的时间了,是一个非常成熟的药物。

这个药物的出现实际上带来了PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)革命性的改变,为什么这么说。说到这一点我还是特别愿意跟大家分享一下,PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)原来由于它各种并发症的出现,尤其是溶血和血栓并发症的出现,使他的生存期比正常的同龄对照明显的缩短了,它虽然是个良性疾病,但是由于各种并发症的出现,使这些患者的寿命缩短。在补体单抗就是依库珠单抗出现之后,现在随访有十多年的时间了,现在发现它大大减少了溶血和血栓所造成的并发症对患者的影响。

现在我们再统计,这些使用依库珠单抗的病人,发现他们的生存期已经接近于正常人,这是一个非常划时代的改变。换句话说,如果这个病人是一个以溶血和血栓为主要表现的病人,他可以不用再去做移植,不用去冒移植这么大的风险,同样可以获得一个跟正常人类似的疗效,因为补体单抗的副作用要小得多。

另外这些病人往往是在年轻人出现,往往是育龄期出现,所以很多的女性她有这种生育的要求。比如说得了PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)还想生个孩子,在以往这就是非常困难的事情,因为确实是风险很高。

但实际上有了补体单抗之后,孕妇是可以使用补体单抗的。在使用补体单抗之后,可以生下正常的宝宝,这也是一个很好的消息,所以补体单抗的出现,实际上是给患者带来了很大的一个福音。

但是遗憾的是这个药物在中国还没有正式的上市,2018年上半年我们国家的SFDA(国家食品药品监督管理局)就接受了药厂关于依库珠单抗的申请,已经快速审批。国家这个层面是非常支持的,就给它通过了,允许它在中国上市,但具体落地可能还需要一些时间,但是至少使病人看到了希望。

它的另外一个问题就是它的价格,因为一般来讲罕见病的药物都很昂贵,大多数病人是无法承受的,这也是一个制约它上市的瓶颈。还有随着补体单抗使用的时间越来越长,它也出现了一些耐药或者突破,我们叫突破的这种情况。

所以现在又有C3单抗在研制,就是来突破能够来控制C5单抗治疗以后的一些突破的这种情况,离中国上市可能更加遥远一些,但是国外研究已经是做得非常火热,现在新型的补体单抗抑制剂已经出来很多,包括更长效的甚至口服剂型都在研制,所以说对于PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)这个罕见病来讲的话,会有越来越多的新药在出现。

2018年的ASHMeeting美国血液学年会关于PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)的新药有很多种,都是非常有希望的。

国内实际上也在做这样的研究,国内专家其实也非常关注PNH。另外一些我们也在研究探索便宜的或者简单的药物。

我们中心因为病人多,溶血病人是特别多,所以现在也在做这方面的研究,也特别欢迎广大的患者过来。因为这些药物都是相对来讲安全、低毒,而且有的效果还是不错,可以来尝试,是这样一个情况。

(采访)其实您有提到对于PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)轻度的患者是不需要治疗的,它的轻、重是如何划分的?

对,因为轻、重一个是看临床表现,第二个就是看他的血象。临床表现就比如病人的血象很好,但他有血栓,实际上这也是需要治疗的。有些病人比如说有一个明显的贫血或是白细胞减少或血小板减少,影响到他生活质量,这个也是有治疗指征的。

所以换句话说就是病人有症状就需要治疗。



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